L’Evidence based medicine ou “médecine basée sur les preuves” a souvent été réduite à l’analyse de données issues d’essais randomisés contrôlés, de méta-analyses d’essais randomisés ou de revues systématiques pouvant apporter des arguments avec de forts niveaux de preuve. Mais, si les essais cliniques randomisés restent la méthodologie de référence pour l’évaluation des médicaments et l’obtention d’une AMM, la transposabilité de leurs résultats peut être questionnée en raison de leurs conditions de réalisation éloignées de celles de la pratique quotidienne avec l’inclusion de patients sélectionnés, un suivi très encadré et la fréquente absence de prise en compte des critères de qualité de vie ou de satisfaction des patients.

Or, pour les fondateurs de la médecine basée sur les preuves, David Sackett et al. [1], la décision thérapeutique doit s’appuyer sur les données de la recherche, mais également sur la pratique clinique et les préférences du patient pour lui proposer la prise en charge la plus appropriée (fig. 1).

Initialement, la demande de données issues d’études en vie réelle venait des Autorités de santé qui souhaitaient des informations sur l’utilisation des médicaments et s’assurer que les bénéfices démontrés dans les études pivotales sont bien consistants en condition de pratique quotidienne. Les études en vie réelle se sont développées et sont, parfois, devenues plus puissantes que les essais contrôlés randomisés pour l’évaluation de la sécurité et de l’efficacité des thérapeutiques sur le très long cours et sur de larges populations. Une bonne illustration de leur contribution à l’élaboration d’une médecine basée sur les preuves nous est fournie par leur application au traitement de la dégénérescence maculaire liée à l’âge (DMLA).

Arrivée des anti-VEGF dans le traitement de la DMLA néovasculaire